希少疾患領域、特にライソゾーム病領域ではすでにご存じ方が多いかとは思いますが。

アミカス・セラピューティクス株式会社が4月以降、追加で社員募集を開始するのではとの動きが出ています。

直近では中四国で女性が採用されるなど、大規模な募集が無い中でも継続して募集を出しているということは、

それだけ売り上げ、会社規模が上がってきていること、そして新製品への期待が高まっていることの裏付けになるかと思います。

アミカス・セラピューティクス株式会社とは

会社概要にはこのように記載があります。

期待の経口薬「ガラフォルド」

ガラフォルドが発売される前、ファブリー病の治療はERT（enzyme replace therapy）と呼ばれる酵素補充療法しか根本治療はありませんでした。

ERTは主にライソゾーム病に用いられる治療法で、欠損している酵素（ファブリー病であればα‐Galactosidases）を外から補充する療法です。

メリットとしては確実に外から酵素を補充するため、蓄積物の分解（GL-３）が見込めることがありませすが、

デメリットとして、毎週、もしくは２週間に一度の通院による点滴がデメリットとなります。

今までは治療法が他になかったため、デメリットについても多少は目をつぶられることが多かったですが、

一回の点滴で５０ｋｇの方で最大２００分（準備を入れれば４時間くらい）、会計など入れればほぼ一日つぶしてしまうことになります。

またファブリー病の中にはほとんど症状のない女性の方、現在は症状が軽い社会人のかた、そんな方も多く存在します。

ガラフォルドはそのような方にピッタリマッチした薬剤として、医療現場に受け入れられました。

現在ではシェア１０％を超え、今後の新患についてもかなり見込まれると思います。

期待の新薬と現在の状況

ガラフォルドが現在好調ではありますが、ライソゾーム病の治療は日々進歩しております。

遺伝子治療はもちろんですが、基質合成阻害剤という薬剤の治験がｉｄｏｒｕｓｉａ社により日本でも開始されております。

基質合成阻害剤は遺伝子型に影響を受けませんでので、発売の際に一番影響を受けるのはガラフォルドではないかとの意見もあります。

おそらくアミカス社としては、その前に売り上げの最大化と確固たる地位を築きたい思惑があると思います。 それらとポンペ病の新薬上市に向け、人員の補充があるといわれております。

http://www.amicusrx.com/programs-pipeline/

より抜粋

期待のポンぺ病シャペロン治療薬

ファブリー病と同じライソゾーム病のポンぺ病ですが、治療を取り巻く状況はファブリー病と同じ状況です。

すなわち、現在の標準的治療は外から酵素を補充するＥＲＴのみが認可されております。

しかも乳児期に見つかったポンぺ病の場合、ほぼ１００％の割合でマイオザイムという酵素製剤が投与されます。

この領域に新たなシャペロン療法としてアミカス社は参入するのです。

マイオザイムは１週間に１度の酵素補充ですが、もしシャペロン単独で効果が認められれば、患者さんの恩恵は計り知れないものがあると思います。

実際にゴーシェ病ではすでにシャペロン単剤での治験が始まっているとの情報もあります。

今回、アミカス社のポンぺ病のシャペロンは酵素との併用ですが、すでに日本人の組み入れも始まっているとの話もあり、上市はかなり近いと思います。

気になる採用条件は

現在のところは今までの採用条件とほぼ変わらないと聞いております。

との話が出ておりますが、時期により異なるので確認してみることをお勧めします。

そして、希望退職をうまく活用することによって、さらに潤った生活に繋がるようになるのではないでしょうか。

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